ФДА го одобрува Мјалепт за лекување на ретки метаболички заболувања
На 24 февруари 2014 година, Управата за храна и лекови на САД го одобри Мијалепт (интравенски метрелептин) како заместителна терапија за лекување на компликации од недостаток на лептин со вродена или стекната генерализирана липодистрофија, покрај диета кај пациенти .
Генерализирана липодистрофија е состојба поврзана со недостаток на масно ткиво. Пациентите со вродена генерализирана липодистрофија се раѓаат со мало или без масно ткиво. Пациентите со стекната генерализирана липодистрофија обично губат масно ткиво со текот на времето. Бидејќи хормонот лептин е создаден од масно ткиво, пациентите со генерализирана липодистрофија имаат многу ниско ниво на лептин. Лептинот го регулира внесувањето храна и другите хормони како инсулин.
Пациенти со двата вида генерализирана липодистрофија често развиваат сериозна отпорност на инсулин на млада возраст и може да имаат дијабетес, кој е тешко да се контролира, или многу високо ниво на триглицериди во крвта (хипертриглицеридемија) што може да доведе до воспаление на панкреасот.
„Мјалепт е индициран како прва одобрена терапија за третман на компликации со вродена или стекната генерализирана липодистрофија и претставува неопходна опција за третман на пациенти со оваа ретка болест“, рече Мери Паркс, д-р, помошник директор на Канцеларијата за проценка на лекови II при Центарот на ФДА за евалуација и истражување на лекови .
Безбедноста и ефикасноста на Мјалепт, аналог на лептин произведен со рекомбинантна ДНК технологија, беа оценети во отворена студија со една рака, во која беа вклучени 48 пациенти со вродена или стекната генерализирана липодистрофија, исто така, вклучуваат дијабетес мелитус, хипертриглицеридемија и/или зголемен инсулин на гладно . Студијата покажа намалување на HbA1c (мерка за контрола на шеќерот во крвта), гликоза на гладно и триглицериди .
Може да се развијат антитела против лекови со неутрализирачка активност против лептин и/или Myalept, што може да резултира со сериозни инфекции или губење на ефикасноста на третманот. Т-клеточен лимфом е пријавен кај пациенти со стекната генерализирана липодистрофија кои се лекуваат и не се лекуваат со Myalept, затоа здравствените работници треба внимателно да ги земат предвид придобивките и ризиците од третманот со Myalept кај пациенти со значителни хематолошки абнормалности и/или стекнати генерализирани Липодистрофија. Myalept е контраиндициран кај пациенти со општа дебелина. Myalept е одобрен за употреба кај пациенти со липодистрофија поврзана со ХИВ или кај пациенти со метаболички нарушувања како што се дијабетес мелитус и хипертриглицеридемија, без докази за генерализирана липодистрофија .
Поради ризиците поврзани со развојот на неутрализирачки антитела и лимфом, Мјалепт е достапен само преку програмата Стратегија за проценка и ублажување на ризикот Мјалепт (РЕМС). Според оваа програма РЕМС, лекарите кои препишуваат мора да сертифицираат со програмата со запишување и завршување на обуката. Аптеките мора да бидат заверени со програмата и да се одрекуваат од Myalept само по добивањето на Образецот за овластување за рецепт Myalept REMS за секој нов рецепт.
Myalept е исто така одобрен со Водич за лекови и упатства за употреба што им обезбедува на пациентите важни информации за лековите. Водичот ќе се дистрибуира секој пат кога пациентот пополнува рецепт.
ФДА бара седум студии (пост-маркетинг барања) за Myalept, вклучително и долгорочна потенцијална студија за наб observудување (регистар на изложеност на производи) на пациенти третирани со Myalept, студија за проценка на имуногеноста (формирање на антитела) на Myalept и проценка и анализа на Спонтани извештаи поврзани со потенцијални сериозни ризици поврзани со употребата на Myalept. Се бараат уште осум студии како обврски по маркетингот.
Во клиничките студии, пациентите третирани со Myalept беа забележани вообичаени несакани ефекти низок шеќер во крвта (хипогликемија) главоболка, губење на тежината и абдоминална болка.
Myalept се продава од Сами Диего со седиште во Амилин Фармацевтикалс, ДОО