Метрелептин (Мјалепта); ВЕСТИ ЗА ЛЕКОВИ

Метрелептин е аналог на човечкиот хормон лептин и е развиен од Амилин Фармацевтикалс (подружница на Бристол-Маерс Сквиб) за поткожен третман на метаболички нарушувања, вклучувајќи липодистрофија. Трговските имиња се Мјалепт и Мјалепта во ЕУ.

мјалепта

  • Индикација, контраиндикации, несакани ефекти
  • 02/25/1015 одобрување на FDA за генерализирана липодистрофија
  • 01.06.2018 година ЕУ: Липодистрофија (недостаток на лептин) - препорака за одобрување на ЦХМП
  • 2 август 2018 година Одобрено во ЕУ како терапија за замена за пациенти со недостаток на лептин
  • 16.09.2020 Надеж за лек против анорексија ... на статијата

Одобрување на ФДА за генерализирана липодистрофија

Администрацијата за храна и лекови на САД го одобрува Myalept (метрелептин за инјектирање; Myalepta во Европската унија) како заместителна терапија за лекување на компликации од недостаток на лептин, како додаток на диета кај пациенти со вродена или стекната генерализирана липодистрофија.

Генерализирана липодистрофија

Генерализирана липодистрофија е состојба поврзана со недостаток на масно ткиво. Пациентите со вродена генерализирана липодистрофија се раѓаат со мало или без масно ткиво. Пациентите со стекната генерализирана липодистрофија обично губат масно ткиво со текот на времето. Бидејќи хормонот лептин се произведува во масното ткиво, пациентите со генерализирана липодистрофија имаат многу ниско ниво на лептин. Лептинот го регулира внесувањето храна и другите хормони како инсулин.

Безбедност и ефикасност на Myalept

„Мијалепт (активна состојка метрелептин) е првиот лек одобрен за третман на компликации од вродена или стекната генерализирана липодистрофија и претставува неопходна опција за третман на пациенти со оваа ретка болест“, рече Мери Паркс, асистент директор за проценка на лекови II во Центарот на ФДА за Евалуација и истражување на лекови.

Безбедноста и ефикасноста на Metreleptin/Myalept беа оценети во студија во која учествуваа 48 пациенти со вродена или стекната генерализирана липодистрофија, кои исто така имаа дијабетес мелитус, хипертриглицеридемија и/или инсулин на гладно. Студијата покажа намалување на HbA1c (мерка за контрола на шеќерот во крвта), гликоза на гладно и триглицериди.

ФДА бара дополнителни студии (пост-маркетинг барања) за Myalept.

Контраиндикации и несакани ефекти

Myalept е контраиндициран кај пациенти со општа дебелина. Myalept не е одобрен за употреба кај пациенти со липодистрофија поврзана со ХИВ или кај пациенти со метаболички нарушувања како што се дијабетес мелитус и хипертриглицеридемија без докази за генерализирана липодистрофија.

Пациентите третирани со Myalept имале најчести несакани ефекти како што се низок шеќер во крвта (хипогликемија), главоболка, губење на тежината и абдоминална болка.

ЕУ: Липодистрофија (дефицит на лептин) - препорака за одобрување на CHMP

01.06.2018 година Комитетот за лекови за човечка употреба на Европскиот орган за одобрување (CHMP) препорачува одобрување на Myalepta (активната супстанција е Metreleptin) од Aegerion Pharmaceuticals B.V. како 11,3 mg прашок за раствор за инјектирање за третман на липодистрофија.

Активна состојка

Активната супстанција во Мјалепта е метрелептин, аналоген рекомбинантен хуман лептин (код АТЦ: A16AA07).

Активната состојка ги имитира физиолошките ефекти на лептин со врзување и активирање на човечкиот рецептор на лептин, што ги намалува различните телесни масти и нивната акумулација во ткивата како што се црниот дроб и мускулите.

Придобивката од метрелептин е неговата способност да го намали глицираниот хемоглобин и триглицеридите кај пациенти со липодистрофија.

Најчестите несакани ефекти се хипогликемија, губење на тежината, реакции на местото на инјектирање и формирање на неутрализирачки антитела.

индикација

Индикацијата за одобрување ќе биде:

Myalepta е индициран како додаток на диетата како супституциона терапија (терапија за замена) за третман на компликации од недостаток на лептин кај пациенти со липодистрофија (ЛД):

  • во случај на потврден вроден генерализиран ЛД (синдром Берардинели-Саип) или стекнат генерализиран ЛД (Лоренсов синдром) кај возрасни и деца од 2 години
  • со потврдена фамилијарна делумна ЛД или стекната парцијална ЛД (синдром Баракер-Симонс) кај возрасни и деца од 12-годишна возраст кај кои стандардните третмани не можат доволно да постигнат метаболичка контрола.

Ажурирање 02.08.2018: Одобрување на ЕУ за горенаведената ознака

Овој пост е објавен во Метаболички лекови.